A TauRx Pharmaceuticals Ltd., líder mundial em pesquisa baseada na proteína tau na Doença de Alzheimer (DA), anunciou hoje os resultados de uma análise pré-especificada do ensaio LUCIDITY de fase 3, que mediu o impacto de HMTM na cadeia de neurofilamentos leves (NfL), um biomarcador conhecido da neurodegeneração cerebral. A concentração de NfL no sangue mostrou uma redução estatisticamente significante de 93% em 12 meses em participantes recebendo HMTM a uma dose de 16 mg/dia em comparação com o grupo de controle, que se correlacionou significantemente com um biomarcador de proteína tau (p-tau 181) no sangue.
Os neurofilamentos e as proteínas tau são essenciais para a estrutura neuronal e a função no cérebro. Na DA, a proteína tau se agrega para formar fibrilas tóxicas, que danificam os neurônios. A magnitude desse dano pode ser medida pela quantidade de vazamento de proteína do neurofilamento na corrente sanguínea. A concentração de NfL no sangue é conhecida por se correlacionar com a patologia da proteína tau, gravidade da doença e, portanto, declínio cognitivo e atrofia cerebral na DA. O HMTM, um inibidor de agregação de tau, foi criado para reduzir a patologia de tau na DA. Mudanças na concentração de NfL causadas pelo HMTM indicam um impacto direto na patologia da doença.
"O NfL é um biomarcador bem estudado com uma ampla aplicabilidade a diferentes transtornos neurológicos, incluindo DA", afirmou Henrik Zetterberg, professor de neuroquímica do UCL Queen Square Institute of Neurology. "Há décadas, a prática clínica esperava descobrir avanços significativos que abordassem as necessidades não atendidas das pessoas com DA. Esses novos resultados dão ainda mais suporteàimportância do NfL como um biomarcador da DA tanto para diagnóstico quanto para medição do efeito do tratamento".
"Os resultados do NfL demonstraram que uma droga que mira na patologia de tau reduz a neurodegeneração inerente ao declínio clínico na DA", afirmou Claude Wischik, presidente executivo da TauRx. "Os resultados nos levam mais perto de oferecer uma nova opção de tratamento eficaz para pessoas com DA. Como é administrada em comprimido e tem um perfil de segurança forte, o HMTM estaria prontamente acessível às pessoas que precisam de um tratamento modificador da doença".
A TauRx enviará os resultados do HMTM referentes ao ensaio LUCIDITY e outros ensaios anteriores para aprovação regulatória nos EUA, no Reino Unido e em outros territórios.
Para informações adicionais, acesse: https://taurx.com/ ou https://aaic.alz.org/program/scientific-sessions.asp.
O ENSAIO LUCIDITY
O LUCIDITY foi um ensaio clínico de fase 3, controlado, duplo-cedo, de 12 meses de duração seguido de um período de 12 meses no qual os participantes receberam 16 mg/dia de HMTM. O ensaio investigou a mudança em vários outcomes clínicos de biomarcadores que compararam 16 mg/dia de HMTM com 4 mg de cloreto de metiltionina (CMT) administrado duas vezes por semana como controle nos primeiros 12 meses. O NfL foi o principal desfecho do biomarcador no sangue nesse estudo. O ensaio LUCIDITY foi concluído, e a TauRx está preparando publicações para relatar tanto os dados sobre o NfL quanto os dados dos 24 meses completos.
A PATOLOGIA DE TAU NA DA
Fatores relacionados com a idade levam ao dobramento incorreto eàagregação das proteínas tau eàsubsequente formação de emaranhados de proteínas tau na DA. A agregação de tau começa muitos anos antes de surgirem os sintomas de demência. A patologia de agregação de proteína tau se correlaciona com o declínio clínico (perda de memória e capacidade de cuidar de si), comumente visto em pessoas com DA, colocando-a como um alvo importante para tratamento. O HMTM atua ao inibir a agregação patológica da proteína tau.
SOBRE A TAURX PHARMACEUTICALS LTD
A TauRx foi fundada em 2002 na Singapura, com unidades de pesquisa primárias e operação em Aberdeen, Reino Unido. A empresa dedicou as duas últimas décadas ao desenvolvimento de tratamentos e diagnósticos para a Doença de Alzheimer e outras doenças neurodegenerativas devidoàpatologia de agregação proteica.
A Doença de Alzheimer é a principal causa de deficiência e morte em todo o mundo e um dos problemas de saúde pública mais importantes que precisam ser tratados globalmente. A TauRx contribuirá com essa necessidade não atendida por meio dos dados do ensaio LUCIDITY e a busca de aprovações regulatórias alinhados com seus planos gerais de disponibilizar o HMTM aos pacientes e aprofundar o desenvolvimento clínico em outras doenças neurodegenerativas relacionadas. https://www.taurx.com
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